视网膜色素变性有什么治疗方法?这是很多视网膜色素变性患者比较关心的问题,在具有遗传性的眼部疾病中,视网膜色素变性是比较常见的,发病较轻的话会影响人们的视力,严重的时候甚至会导致引起患者失明,因此需要掌握相关的治疗方法。
视网膜色素变性有什么治疗方法?
1、不同类型视网膜色素变性治疗实施基因治疗的基本策略
①常染色体显性(AD)视网膜色素变性的基因治疗,视紫红质基因和盘膜边缘蛋白基因突变产生了功能异常的蛋白从而导致AD视网膜色素变性形成,用单纯的替代无法阻止疾病的发展。最新的进展是导入核酶治疗AD视网膜色素变性。它是一种中型RNA分子,可以识别特异性片断并产生裂解催化作用,清除异常基因。将核酶应用于一种转基因鼠中(成熟的视紫红质发生了组氨酸替代脯氨酸的基因突变),可不同程度地延缓感光细胞变性发展。
②常染色体隐性(AR)视网膜色素变性的治疗PDE基因的缺陷导致了AR视网膜色素变性的形成,通过补充外源性基因可以替代缺失的基因,故较适宜进行基因治疗。PDE基因片断为2-3kb,能够为一般的载体所携带,便于广泛应用。
2、基因视网膜色素变性治疗常用途径和选用载体
①基因视网膜色素变性治疗常用途径:眼内基因治疗有两种途径:a,体内途径也称直接途径,是指将重组的外源基因直接注入眼内,在眼内直接表达出所需要的功能蛋白,从而发挥作用。注入眼内的部位主要有两个:玻璃体腔(主要用于神经节细胞的转染)和视网膜下腔(主要用于感光细胞和视网膜色素变性E的转染)。b、体外途径也称间接途径,则是将经过转基因后的靶细胞移植到眼内,使外源性基因得以表达。
②视网膜色素变性基因治疗常用载体 病毒是目前所能得到的最为高效的体内载体。根据基因转移所用载体不同分为病毒载体非病毒载体两类。
以上为大家介绍的是视网膜色素变性有什么治疗方法,通过上述的介绍可知,视网膜色素变性的治疗方法是很多的,但是患者只有选择合适自己的方法,才能有效控制视网膜色素变性的发生及发展。
|